Le traitement de cancers malins par cellule T est une alternative qui prend de plus en plus forme. Néanmoins, les résultats restent encore assez peu satisfaisant. Contre les nombreuses réserves émises, la Haute Autorité de Santé a tout de même souhaité ouvrir au remboursement cette nouvelle thérapie.
Un nouveau traitement pour certains cancers rares et maladies chroniques serait-il en train de voir le jour ? C’est en tous cas ce qu’espère la Haute Autorité de Santé (HAS) qui étudie le potentiel de la thérapie génique par “CAR t-cells”. En 2018, deux médicaments CAR-T cells ont obtenu une autorisation pour une mise sur le marché : le Kymriah et le Yescarta.
La HAS déclare qu’il “est important que les patients, dont la maladie est grave et chez qui les autres traitements ne fonctionnent pas ou plus, aient accès dans les meilleurs délais à ces thérapies innovantes hors du cadre dérogatoire des ATU (autorisation temporaire d’utilisation).” Une étude du rapport coût/efficacité est actuellement en cours. Un remboursement de ces deux thérapies est aussi dans les tuyaux.
Remboursement pour une thérapie aux résultats contrastés
Ces nouveaux traitements – utilisés pour le moment en onco-hématologie – sont fabriqués à partir des lymphocytes T du patient qui, une fois modifiés génétiquement et réinjectés, sont capables de reconnaitre et de détruire spécifiquement les cellules cancéreuses. Ils sont administrés en une injection unique. Ils sont utilisés pour traiter la leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B ou du lymphome diffus à grandes cellules B, deux maladies rares.
D’après les études cliniques, le taux de survie pour un patient atteint de l’une de ces maladies et ayant accès à l’un des deux médicaments est de 40% pour le Kymriah et 60% pour le Yescarta. Des taux relativement faibles mais que les chercheurs considèrent comme “encourageants dans la mesure où la population concernée était en échec thérapeutique.”
A l’inverse, la Commission d’évaluation économique et de santé publique émet plusieurs réserves quant à ces deux traitements.
“Le coût est très élevé, et les incertitudes sur le prix à payer pour obtenir un bénéfice clinique sont nombreuses. L’efficience de Kymriah n’est pas démontrée et le ratio différentiel coût-résultat de Yescarta est estimé à 114 000 € par année de vie ajustée sur la qualité de vie, comparativement à la prise en charge actuelle. Par ailleurs, le traitement par des CAR-T cells engendre un coût très important qui dépasse celui des seuls médicaments. En effet, ils ont également un impact organisationnel conséquent dont il faut tenir compte : la prise en charge implique des déplacements, un hébergement du patient à proximité de l’établissement de santé pendant plusieurs semaines.”
Commission d’évaluation économique et de santé publique
Pour suivre l’intégralité de la thérapie, un patient devrait débourser entre 220 000 et 320 000€. Aussi, la HAS souhaite une nouvelle évaluation pour plafonner ces prix plus que prohibitifs. L’institution revient elle aussi sur l’efficacité des produits en affirmant qu’il est pour le moment impossible de déterminer chez quel patient le programme aura des effets. De même, elle n’est pas sûre de savoir si une seule injection est suffisante.
Niveau organisation, la HAS estime que pour le moment, les établissements de santé ne sont pas en mesure de stocker et manipuler des cellules génétiquement modifiées ni même à “prendre en charge des patients ayant reçu des traitements engendrant parfois des effets indésirables graves dans les jours suivant leur administration.”
Malgré toutes ces réserves et une efficacité qui reste à prouver, la Haute Autorité de Santé, qui planche actuellement sur le déremboursement de l’homéopathie, a rendu, en décembre dernier, un avis favorable pour le remboursement de ces deux procédés aux résultats encore relativement contestés.
